国内多个团队竞相开发候选药物

基因疗法在遗传性耳聋治疗方面展现出极大潜力，我国每年新生约3万聋儿，其中超过60%与遗传因素相关。目前发现的和耳聋相关的基因有上百种，而常规的药物治疗手段对遗传性耳聋无法起效。近期，美国FDA批准了首个基因编辑疗法，治疗遗传性血液疾病——镰状细胞病。这一突破性的里程碑事件激励了国内基因疗法药物的研发。