罕见病患者亲历药物从无到有

罕见病药物进入医保后，在打通医院“最后一公里”上，仍会面临一些挑战，如一些医院对于新进入医保目录的药品，主要采取的是临时采购路径，还无法做到随时储备。二十年前的一天早晨醒来，张小宇上厕所发现自己的尿液呈酱油色，在辗转多家医院就医后，她最后被确诊为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），这是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病。刚开始，张小宇主要依靠激素治疗，到后来病情加重时改为输血治疗。