血友病药物研发瞄准预防性治疗需求

近年来，在政策、技术、人才、资本的共同推动下，我国罕见病领域得到快速的发展，但仍存在大量未被满足的临床需求。本周，在2023第三届张江生命科学国际创新峰会上，关于罕见病药物创新研发的论坛引发业内关注。罕见病药物研发一直以来是医学界共同面对的挑战。我国罕见病治疗领域目前面临两个难题：一是能不能有药；二是当药研发出药来以后，是否可及可负担。