杨森再度出手，跨国巨头持续押注中国CAR-T疗法

中国生物技术公司不断展现的创新能力正在受到跨国药企越来越多的认可。

5月2日，美国强生公司旗下杨森制药公司宣布与中国生物技术公司西比曼生物科技达成全球合作和许可协议，共同开发制造及商业化下一代嵌合抗原受体细胞疗法CAR-T产品，用于治疗B细胞恶性肿瘤。

据介绍，双方的协议涉及两款CAR-T产品，其中一款靶向CD20的CAR-T治疗产品C-CAR066在中国治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的I期研究，在癌症总体缓解率方面显示出积极疗效，并已获得美国FDA IND批准，预计将于2023年下半年开始Ib期研究。

根据协议，杨森将向西比曼支付2.45亿美元的预付款，这笔款项将在第二季度作为研发费用入账，未来杨森还将基于里程碑支付额外付款。

事实上，这并非杨森制药首次出手投资中国的CAR-T疗法。早在2017年底，杨森就已与中国的传奇生物达成全球许可合作协议，共同开发一款靶向B细胞成熟抗原BCMA的CAR-T疗法产品CARVYKTI。

今年1月，两家公司宣布，CARVYKTI用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者的III期研究达到主要终点。另据上个月在欧洲血液学协会（EHA）上发布的一项临床数据，CARVYKTI在治疗RRMM的III期临床结果超出预期，与标准治疗相比，将患者疾病进展风险降低74%。投行机构考恩（Cowen）分析认为，该疗法有望“改变游戏规则”。

生物医药基金Loncar Investments创始人布拉德·隆卡（Brad Loncar）对第一财经记者表示：“杨森已经在与传奇生物的合作中尝到甜头，最近他们取得了非常积极的数据，这也是促使杨森回归中国，投入更多细胞治疗领域的主要原因。”

隆卡向第一财经记者分析称，与5年前的市场不同，细胞治疗已经开始为跨国药企带来实质性的收入。

“多年前，一些人怀疑细胞疗法能否实现强劲的销售，因为它们非常复杂而且具有很强的个性化特征。”他告诉第一财经记者，“但今天这些疑虑被打破了，跨国企业正在实现数十亿美元的收入。”

隆卡称，吉利德科学公司去年的细胞治疗收入大约为15亿美元，而杨森和传奇生物的细胞治疗产品也有望很快能够实现数十亿美元的增长。

大型跨国制药公司转而大量依靠外部企业来弥补内部研发的不足，也给中国生物科技初创公司提供了发展机会。

国内创新生物医药公司和誉医药联合创始人兼首席科学官陈椎认为，跨国制药巨头的资金和平台优势，有助于中国生物科技初创企业加速迈向成功。

“一些跨国巨头的研发效率可能远没有中国企业高，所以这些跨国巨头会来中国寻找机会，现在的药物研发需要更多地从欧美转而由其他国家作出贡献。”陈椎在今年早些时候接受第一财经记者采访时表示。

近年来，细胞疗法的临床价值不断显现出来，满足了过去大量未被满足的临床需求。去年第一季度，传奇生物研发的一款针对多发性骨髓瘤的CAR-T疗法cilta-cel获得美国FDA批准，成为中国首个成功“出海”的CAR-T疗法。

根据研究机构弗若斯特沙利文预测，2021年中国CAR-T市场规模约为2亿元，到2024年将增长至53亿元，至2030年市场规模有望达到289亿元。该机构认为，中国如果能持续深耕技术研发，有望在未来短时间内弯道超车，占据很大一部分全球市场份额。

然而，CAR-T疗法高昂的价格是目前限制其应用的重要因素。中国在2021年批准的首个细胞治疗产品的价格高达120万元人民币。CAR-T细胞的制备需要对患者自身的细胞进行工程改造，涉及大量物流成本，细胞制备的周期一般在三周左右时间。

为应对这些挑战，业内人士提出，一方面要在价格上对于创新疗法进行保护，使企业不断改造技术；另一方面产业界也要研发更低价、通用的CAR-T细胞疗法，以降低治疗费用。

隆卡对第一财经记者表示：“未来，CAR-T这类细胞治疗药物在肿瘤治疗方面将会发挥重要的作用，然而今天的价格仍然过于昂贵了。期待更多中国企业入局，因为它们非常擅长控制成本，能让这些细胞疗法更快地普及，造福更多患者。”