生物医药的源头创新有无“最优路径”？ 业内：亟需全链条的制度环境

“我们正不断从‘临床未被满足的需求’中寻找生物医药领域成果转化的新机会；基于需求，我们同步挖掘匹配的科学家团队及技术；同时我们也成立了创新药的孵化基金根据临床需求在国内外寻找新技术，大概七成的技术国内找，三成的技术全球找。”

我国生物医药源头创新有无“最优路径”？

日前一场于沪上举办的首届浦江生物医药源头创新论坛上，中国医药创新促进会副会长、复星国际联席首席执行官陈启宇给出上述答案。他表示，诸多看似不错的实验室技术，历经10余年时间研发至快上市时，才发现其并无太大的临床应用价值，“前期孵化的意义在于评估、及时调转方向、临床方案的选择和如何选择首个适应症。”

源头创新最优解

最新数据显示，我国在医疗健康行业的专利布局数量居全球第一，达到近15万件，占全球总量的50.9%，远超过其他国家和地区。详细来看，我国在研新药数量也已跃居全球第二，一大批创新药物、医疗器械的上市，正在提振源头科研的积极性。

据陈启宇介绍，近年来，在生物医药成果转化领域，公司正在推进包括多肽偶联药物（PDC）、mRNA药物，新型肿瘤疫苗等方面的科学研究。记者了解到，除了CAR-T疗法，复星医药也在探索CAR-NK疗法、干细胞技术在罕见病层面的应用、以及人工智能（AI）制药等前沿领域。

作为最早一批全球化布局的国内药企，陈启宇称，当时，将CAR-T疗法首次引进国内，除了海外机构的对接，更多的工作则是和国家药监部门的沟通，包括与临床、审评、注册人员充分交流对于该技术的整个适用的全流程等，这使得后续落地非常顺畅。

2021年6月，复星医药与美国Kite Pharma的合营公司复星凯特的首个CAR-T细胞治疗产品奕凯达®（阿基仑赛注射液）获批上市，成为中国首个获批上市的CAR-T细胞治疗产品，填补了国内细胞治疗领域的空白。

当然，并不是每一个创新企业的管线推进和商业化进展都是一帆风顺的，正因为有了像复星领智这类创新孵化平台的保驾护航，及时的“掉头转向”也能帮助孵化企业走在正确的道路上。

“以公司参与孵化的精缮科技为例，最初科学家团队通过基因编辑技术来做罕见病研究，但在经历了2年研发后我们发现，这一领域病人数实在太少，于是我们转变方向开始做CAR-NK细胞疗法，目前CAR-NK细胞疗法已经有积累了不错的数据。”陈启宇说，从技术到产品的落地过程要过很多“难关”，有时并不是技术不行，管理体系、方向校正、临床方案的选择都决定了项目最终的成或败。

陈启宇也进一步提醒，科学家团队的成果需要在早期就建立起对外许可、商业拓展等方面的能力。这是由于近年来有药企在成果授权“出海”后被“退单”的情况，这也实属正常，这表示海外厂家可能有一些战略调整，不再继续推进了，于是将权利返还了，“因此，将成果在积累了一定数据的情况下，成功对外许可给海外厂家，也是孵化是否成功的阶段性标志。”

对于孵化器的打造逻辑，陈启宇也解释，复星医药此前建设了一个源头创新成果的孵化器平台，投资规模约为5亿元，在该平台里，复星医药与全球顶尖科学家进行一些验证性的科研探索，再成立专门公司。包括一些新药孵化基金，均以市场化形式运营并面向全国招募管理人，以此激发团队活力。

此外，产业环境也是决定成果转化结局的因素之一。“产业落地需要有序地选择和引导。”陈启宇说，企业需要根据自身产品的规划和定位去选择不同的城市合作，比如，在北京、上海等城市进行源头创新更重要，而苏州、深圳等城市则更适合做产能放大。

亟需多元化配套支持

多位业内人士共识认为，在经历了过去10余年快速发展，我国生物医药产业与国际先进水平的距离逐步缩短，当前，正迎来从“从无到有”到“从有到好”的关键节点。

中国红十字会会长、中国科学院院士陈竺表示，希望继续加大对生物医药领域基础研究的战略规划引导和资金投入；充分调动科研机构和社会力量投身生物医药创新的积极性和主动性；深化开放合作，“走出去”“引进来”融入全球产业创新体系。

第十四届全国政协常委、经济委员会副主任毕井泉也表示，近年来，我们改革药品审评审批制度，加快创新药进入医保，科学家回国创业，一大批生物医药企业快速成长，生物医药已经成为国民经济发展的一个重要的新增长点；但由于生物医药具有高风险、高投入、长周期等特点，需要在研发、准入、生产、使用、支付等各个环节给予全链条支持，为源头创新提供制度环境。

“国内的成果转化能力还有很大提升空间，需要形成一套我们自己的转化体系。”复旦大学上海医学院副院长朱同玉告诉记者，从资金投入角度来看，因为源头创新具有一定的风险，所以一些国有母基金很难投入到真正的原始创新中去，他们更多会选择一些成熟的、即将上市的企业；同时，国有母基金的一个重要考核指标是“国有资产的保值占比”，“这也意味着，我们需要调整考核机制，以项目质量、专利覆盖、人才培养等来做综合评定。”

而从政策执行角度来看，尽管国家与地方均鼓励医疗机构可以在成果转化过程中设立公司、作价入股，或者引入投资等，但这常常会受到来自相关部门的审计。因此，有时上有政策、下也积极，但中间的执行部门并非会有积极性，政策理解程度也不足。

“科学家做科学是非常擅长，但是做企业是短板，培训机构也很少。这个路程需要相当长的时间，这时候就需要大家真正地坐在一起讨论。”朱同玉说，“其实，我们有非常多的理科新知识可以用到医科，我们理科及基础医学研究大量的需要临床医院支撑。因此我们要打通痛点，真正要形成一个好的交叉融合创新平台。所谓的创新实际上是一个闭环，是一个系统，而这个系统离不开政府，离不开企业，离不开大学、离不开资本。”