可获得性上仍存不足

业内人士称，由于绝大多数的罕见病属于维持状态，患者需要长期使用药物，这给药物“最后一公里“的规范化、便利化、合理化落地带来挑战。近年来，我国罕见病药物在准入、降价等层面措施不断，但作为“最后一公里”的药物可获得性上仍待完善。