患者

在罕见病群体“用不起药”“用不上药”的背后，既与高值药难以获得可持续性的支付保障以及谈判药进院难等问题有关，也缘于平价药超说明书使用、地区供应不均衡、门诊报销受阻等。目前，在境内已上市的罕见病药品中，已有七成纳入国家医保目录。在近两年的医保谈判现场，高值罕见病用药的“灵魂砍价”事件也从未缺席。7月以来，随着新一轮“国谈”启动，第一财经了解到，已有一些罕见病上市新药开始筹备申报。