中国首款针对渐冻症的精准治疗药物获批上市了
2014年,风靡全球的“冰桶挑战赛”将渐冻症(ALS)这一疾病带入了大众的视野。作为一种罕见病,ALS患者存活的时间通常为3到5年。
10月8日,渤健中国宣布,中国药监局附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪)用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的ALS成人患者,这也成为中国首个获批上市的ALS精准治疗药物。

ALS,又称肌萎缩侧索硬化。中国ALS的患病率约为十万分之三,由于我国人口基数庞大,ALS患者并不罕见。ALS是运动神经元病中最常见的一种类型,疾病通常会导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡,从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩,最终,患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡。
SOD1是第一个被发现的ALS致病基因。目前,已知由SOD1基因突变引起的ALS约占所有ALS的2%,属于超罕见疾病。SOD1-ALS患者的平均发病年龄约为50岁,中位生存期为2.7年,平均病程约为5年。患者多为脊髓起病,主要特点为下肢起病,典型表现为上下神经元同时受损。由于疾病具有致死性,患者对于针对明确靶点的对因治疗药物需求极为迫切。
此次获批上市的托夫生注射液,是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可通过减少SOD1蛋白合成,减少毒性SOD1蛋白的蓄积,从而减轻运动神经元的损伤,减缓疾病进展。2023年4月,该药率先在美国获批上市,也是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物。
Insight数据库显示,在托夫生注射液获批之前,中国获批用于治疗ALS的药物只有利鲁唑和依达拉奉。其中,利鲁唑是一种苯并噻唑衍生物,可阻断中枢神经系统中的谷氨酸能神经传递。尽管利鲁唑在临床实践中大都是安全且耐受性良好,但利鲁唑在ALS中的疗效有限。依达拉奉是一种自由基清除剂,具有抗氧化应激作用,通常用于治疗急性脑梗死,但对ALS效果不佳。因此,临床上ALS患者的治疗需求还远远未被满足。
北京大学第三医院神经内科主任樊东升表示,ALS的治疗一直是世界性难题,目前获批上市的治疗药物疗效十分有限,且大都局限于疾病生理机制的某一个方面。此次托夫生注射液在中国的获批,是ALS精准治疗具有里程碑意义的事件,将开启包括中国ALS患者在内对因治疗的新时代。
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