史上最强AD药有望年底上市，认知功能下降减缓达60%

礼来公司7月17日公布了一项针对其阿尔茨海默病（AD）药物的三期临床试验数据，研究发表在JAMA杂志上。数据显示，该公司的AD药物多纳奈单抗（donanemab）能够将阿尔茨海默病进展有效减缓40%至60%。

目前，礼来公司已向美国FDA提交了药物审批申请，FDA预计将在今年年底前做出决定。如果获批上市，该药物将成为继卫材和Biogen公司的AD药物Leqembi获得批准后，又一款在美上市的重磅AD药。

礼来公司在阿姆斯特丹举行的阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上公布了这一研究结果。在现场参会的复旦大学附属华山医院神经内科郁金泰教授对第一财经记者表示：“我认为这项研究是本届AAIC大会最重要的研究。”

阿尔茨海默病协会表示，基于积极的试验结果，它强烈支持FDA批准donanemab。

阿尔茨海默病是65岁以上成年人的第五大死因，至今无法治愈，但通过服用药物可以减缓疾病发展进程。礼来公司CEO戴维·里克斯（David Ricks）周一表示：“越早开始使用这种药物，对减缓认知功能下降越有效。”

与Leqembi的治疗机制一样，donanemab也是针对大脑中淀粉样斑块的单克隆抗体，淀粉样斑块被认为是AD疾病的重要标志物。而从疗效数据上来看，donanemab的效果要超过Leqembi。

礼来公司的临床试验对1700多名早期AD患者进行了跟踪调查，这些患者已确认存在淀粉样斑块，其中大约一半受试者接受了donanemab治疗。结果显示，总体来看，与接受安慰剂的患者相比，接受donanemab治疗的患者在76周（大约治疗一年半）时记忆力、思维能力和日常活动能力的下降速度减缓了35%。

而处于疾病早期阶段的患者在服用donanemab后获益更大，认知功能下降速度减缓了60%。该试验还发现，服用donanemab的患者进展至阿尔茨海默病下一阶段的可能性降低了近39%。

根据最终试验结果，近一半（47%）接受donanemab治疗的患者在治疗开始一年后没有出现疾病进展。相比之下，未接受药物治疗的患者中，仅有29%的人疾病没有进展。也就是超过70%的患者如果不用药，疾病将会发生进展。

尽管结果表明，尽早开始治疗可能会产生更大的有益效果，但阿尔茨海默病协会首席科学官玛丽亚·卡里洛（Maria Carrillo）在一份声明中表示，即使在疾病进展较晚的时候开始治疗，也有可能减缓疾病进展。

此外，这种药物无需永久服用，只要淀粉样板块清除后即可停药。在临床研究中，超过一半的患者在第一年内完成了治疗，72%的患者在18个月内完成治疗。

不过，与Leqembi一样，donanemab也有副作用。研究显示，清除淀粉样斑块的药物可能会导致患者脑部肿胀和出血，在某些情况下可能会导致严重的疾病甚至威胁生命。

试验结果显示，近37%的服用donanemab的人出现了被称为“淀粉样蛋白相关成像异常”的副作用，而服用安慰剂的人中出现这些副作用的比例为15%。礼来公司披露，三名试验参与者死于这些副作用。